Постиженията на генната терапия: бъдещето е близо

Генната терапия е експериментална техника, която използва гени за лечение или профилактика на заболявания. В бъдеще тази техника най-вероятно ще позволи на лекарите да лекуват разстройствата чрез вмъкване на ген в клетките на пациента, вместо да използват лекарства или хирургия. Съдейки обаче по постиженията през 2017 г., бъдещето може да се окаже по-близо, отколкото бихме допуснали.

Сърповидно-клетъчни нарушения

През март научната общност съобщи, че тийнейджър от Франция е бил излекуван от сърповидно-клетъчна болест след получаването на експериментална генна терапия, разработена от компанията Bluebird Bio. Причинена от една единствена генетична мутация, болестта се наследява от родителите и афектира милиони хора по света. Учените извличат стволови клетки от костния мозък на момчето, модифицират ги генетично и ги връщат отново в организма, след като той започва да произвежда нормални кръвни клетки.

Рак

Миналата година FDA (Агенция за контрол на храните и лекарствата в САЩ) одобри две иновативни лечения, Kymriah (третира рак на костния мозък) и Yescarta (третира лимфом), които използват имунните клетки на пациента за борба с редки видове рак. Познати като CAR-T терапии, тези „живи лекарства“ се изготвят като Т клетките на страдащия от заболяването се инжектират генетично да преследват и унищожават ракови клетки. След това модифицираните клетки се връщат отново в тялото на пациента.

Изграждане на нова кожа

Когато бактериална инфекция застрашава живота му, момче с разрушително заболяване на съединителната тъкан, наречено епидермолизна булоза, получава разрешение да се подложи на експериментална генна терапия за изграждане на нова кожа. За да постигнат желания резултат, учените използват стволови клетки от здравата кожа на детето. Прибавяйки в тях здрави гени, екипът успява да отгледа нова кожа в лабораторни условия, която след това имплантират на момчето.

Слепота

През декември FDA одобри първата генна терапия за наследствено заболяване. Лечението, наречено Luxturna, което се провежда от компанията Spark Therapeutics, цели коригиране на мутация, отговорна за редица причиняващи слепота заболявания на ретината. При човешките тестове, лечението е възстановило зрението на повече от две дузини пациенти. Важно е да се уточни, че терапията не е в състояние да дари пациентите с напълно нормално зрение, а и не се знае колко дълго ще продължи ефектът.

Хемофилия

Хемофилията е генетично - и за момента нелечимо - заболяване, което пречи на кръвта да се съсирва и може да доведе до драматична кръвозагуба. Съществува обаче надежда, че генната терапия ще предложи някакво лечение на рядкото състояние. Тази надежда се поддържа от компанията BioMarin, която през миналия декември публикува резултатите от ранни клинични проучвания, демонстриращи, че девет пациенти са показали значително увеличение на съответните протеини, липсващи при хемофилията.